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EMA raccomanda l'approvazione del primo inibitore dell'HDAC per il trattamento del mieloma multiplo

Pillole dal Mondo n. 809

07/07/2015

L'Agenzia Europea dei Medicinali ha raccomandato la concessione dell'autorizzazione all'immissione in commercio per panobinostat per il trattamento del mieloma multiplo.

Panobinostat è il primo farmaco oncologico che prende di mira gli enzimi noti come istoni deacetilasi o HDAC, coinvolti nel processo di accensione e spegnimento dei geni all'interno delle cellule. Si tratta di un medicinale destinato a pazienti con mieloma multiplo recidivante e/o refrattario che abbiano ricevuto almeno due precedenti terapie standard, inclusi bortezomib e un agente immunomodulatore, e deve essere usato in combinazione con bortezomib e l'antinfiammatorio desametasone.

Il mieloma multiplo è un tumore raro di un tipo di globuli bianchi, chiamati plasmacellule. Causa una moltiplicazione anomala e incontrollata delle plasmacellule che vanno a riempire il midollo osseo. Le cellule anormali interferiscono con la produzione di globuli bianchi, globuli rossi e piastrine e i pazienti sviluppano complicazioni come infezioni, anemia, dolori ossei e fratture, aumento dei livelli di calcio nel sangue e disfunzioni renali. Si tratta di una malattia generalmente incurabile, che porta alla distruzione ossea e all'insufficienza renale. Nel 2012 circa 39.000 persone erano affette da mieloma multiplo nell'Unione Europea (UE). Circa il 50% dei pazienti con diagnosi di mieloma multiplo in trattamento sono ancora in vita dopo cinque anni.

La raccomandazione del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'EMA si basa su uno studio di panobinostat in combinazione con bortezomib e desametasone, che ha coinvolto 768 pazienti con mieloma multiplo, 147 dei quali avevano ricevuto almeno due precedenti trattamenti che includevano bortezomib e un agente immunomodulatore. I partecipanti hanno ricevuto, in maniera casuale, una combinazione di panobinostat, bortezomib e desametasone, o bortezomib e desametasone da soli. Lo studio ha rilevato che, tra i pazienti che avevano ricevuto almeno due trattamenti precedenti con bortezomib e un agente immunomodulante, la malattia ha progredito più lentamente con l'uso concomitante di panobinostat. Gli effetti indesiderati più comuni sono stati: malattie del sangue, emorragie, diarrea, nausea, vomito e stanchezza.

Nel contesto di questi effetti collaterali a volte gravi, il CHMP ha ritenuto che il rapporto beneficio-rischio complessivo per panobinostat è positivo nei pazienti con mieloma multiplo recidivo e/o refrattario che hanno ricevuto almeno due precedenti regimi a base di bortezomib e un agente immunomodulante e ha  concordato un piano di follow-up per monitorare la sicurezza del farmaco e ridurre i rischi.

Poiché il mieloma multiplo è raro, panobinostat ha ricevuto nel 2012 la designazione di farmaco orfano da parte del Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) dell'EMA. Tale status consente agli sviluppatori di accedere agli incentivi, come ad esempio la riduzione dei diritti per la consulenza scientifica, e rappresenta lo strumento chiave in Europa per incoraggiare lo sviluppo di farmaci destinati ai pazienti affetti da malattie rare.

Leggi la notizia sul sito dell'EMA

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