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L’EMA raccomanda l’approvazione di eliglustat per il trattamento della Malattia di Gaucher di Tipo 1

Pillole dal Mondo n. 663

02/12/2014

L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione Europea per eliglustat, farmaco per il trattamento dei pazienti affetti dalla Malattia di Gaucher di Tipo 1, una patologia genetica rara, debilitante e pericolosa per la vita.

La malattia di Gaucher, secondo le stime, interessa circa 15.000 persone nell'Unione Europea. È causata dalla carenza di un enzima che normalmente riduce un prodotto di scarto grasso chiamato glucosilceramide (o glucocerebroside). Senza l'enzima, il glucosilceramide si accumula soprattutto nel fegato, nella milza e nel midollo osseo, alterandone le funzioni. Questo provoca una serie di sintomi, tra cui anemia, stanchezza, emorragie, ingrossamento della milza e del fegato, fragilità ossea.

Le opzioni di trattamento per la malattia di Gaucher nell'Unione Europea sono attualmente limitate. Eliglustat può essere assunto per via orale: ciò potrebbe fornire una comoda alternativa ai trattamenti più spesso utilizzati, somministrati per via endovenosa. Il farmaco agisce impedendo un eccessivo aumento dei livelli di glucosilceramide nel corpo. In studi clinici di fase III condotti su oltre 200 pazienti, eliglustat ha mostrato un'efficacia convincente con un profilo di sicurezza accettabile.

Eliglustat ha ottenuto la qualifica di farmaco orfano; l’EMA ha fornito all’azienda richiedente protocol assistance nel corso della fase di sviluppo. Lo status di farmaco orfano e gli incentivi a esso associati, quali scientific advice gratuito o protocol assistance, sono tra gli strumenti più importanti a disposizione dell'Agenzia Europea dei Medicinali per incoraggiare lo sviluppo di farmaci per pazienti affetti da malattie rare.
Il parere adottato dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA sarà inviato alla Commissione Europea per l'adozione di una decisione in merito alla concessione di un’autorizzazione all’immissione in commercio valida su tutto il territorio dell’Unione Europea. Le decisioni riguardanti il prezzo e il rimborso saranno a carico di ciascuno Stato membro, che dovrà tenere conto del potenziale ruolo e dell’uso di questo farmaco nel contesto del proprio Sistema Sanitario.

Eliglustat è stato approvato negli Stati Uniti dalla Food and Drug Administration (FDA) nello scorso mese di agosto.

Leggi il comunicato EMA

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