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Terapie avanzate

I recenti progressi scientifici nel campo della biotecnologia cellulare e molecolare hanno comportato lo sviluppo di terapie avanzate, quali la terapia genica, la terapia cellulare somatica e l’ingegneria tessutale. Questo settore emergente della biomedicina offre nuove opportunità per il trattamento di malattie o disfunzioni del corpo umano.

I prodotti per terapie avanzate, ove siano presentati come atti a trattare o a prevenire malattie negli esseri umani o siano utilizzati al fine di ristabilire, correggere o modificare funzioni fisiologiche/patologiche, rappresentano medicinali biologici e di conseguenza, lo scopo principale delle norme relative alla loro produzione, distribuzione ed utilizzazione deve essere quello di tutelare la salute pubblica.

I medicinali per terapie avanzate possono essere classificati in quattro gruppi principali:

  • Medicinali di terapia genica: questi contengono geni che portano ad un effetto terapeutico, profilattico o diagnostico. Funzionano attraverso l'inserimento di DNA "ricombinante" nel corpo, di solito per il trattamento di una varietà di malattie, tra cui malattie genetiche, cancro o malattie a lunga prognosi. Un gene ricombinante è un tratto di DNA che viene creato in laboratorio, riunendo DNA da fonti diverse;
  • Medicinali di terapia cellulare somatica: questi contengono cellule o tessuti che sono state manipolate per cambiare le loro caratteristiche biologiche o cellule o tessuti non destinati ad essere utilizzati per le stesse funzioni essenziali originali. Possono essere utilizzati per curare, diagnosticare o prevenire le malattie;
  • Medicinali di ingegneria tessutale: questi contengono cellule o tessuti che sono stati modificati in modo  da poter essere utilizzati per riparare, rigenerare o sostituire tessuti umani;
  • Medicinali di terapia avanzata combinati: questi contengono uno o più dispositivi medici come parte integrante del medicinale. Un esempio sono le cellule fatte crescere su matrici biodegradabili o supporti sintetici.

Per una più esatta definizione dei differenti gruppi di medicinali per terapie avanzate si faccia riferimento al regolamento 1394/2007 CE e alla Direttiva 2001/83 CE. In merito alla classificazione di un determinato prodotto come medicinale o meno, l'AIFA, in qualità di autorità competente nazionale per i farmaci, esprime il proprio parere tenendo in considerazione le linee guida internazionali applicabili (reflection paper dell'EMA sulla classificazione di medicinali per terapia avanzata). A tal fine la normativa europea prevede tassativamente che, in caso di dubbio, se un prodotto può rientrare contemporaneamente nella definizione di «medicinale» e nella definizione di un prodotto disciplinato da un'altra normativa comunitaria, si applica la normativa dei medicinali.

Contatti

E-mail: sperimentazione.clinica@aifa.gov.it

Note AIFA

Numero nota Farmaco in nota
Data aggiornamento: ottobre 2016
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