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Verso percorsi adattivi di valutazione dei farmaci: il punto di vista di AIFA ed EMA

23/10/2014

Sono iniziati oggi e proseguiranno sino a domani i lavori del Network of Competent Authorities for Pricing and Reimbursement (CAPR), ospitati dall'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) nell'ambito del Semestre di Presidenza Italiana del Consiglio dell'Unione Europea.

Il CAPR è una rete informale di cooperazione tra gli Stati Membri dell'Unione che ha l’obiettivo di individuare ed affrontare questioni di comune interesse in materia di determinazione della rimborsabilità e del prezzo dei medicinali.

Tra gli argomenti che sono stati trattati dai delegati nel corso della prima giornata del Meeting rientra il rinnovamento del processo di valutazione dei farmaci, determinato dall'arrivo di nuove molecole innovative dal potenziale terapeutico e dai costi elevati, mirate a popolazioni sempre più ristrette e definite. In particolare si è discusso della possibilità di introdurre nuovi meccanismi flessibili di concessione dell'autorizzazione all'immissione in commercio, in grado di anticipare l'accesso alle terapie per i pazienti.

Il Direttore Esecutivo dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), Guido Rasi, ha illustrato le premesse metodologiche e le caratteristiche del progetto pilota già avviato dall'EMA nel marzo di quest'anno relativamente al cosiddetto 'adaptive licensing', che prevede la concessione di una licenza progressiva, appunto, modificabile a seconda delle evidenze provenienti dal contesto clinico reale.

"Si suole dire che un farmaco caratterizzato dal massimo livello di sicurezza possibile non è di alcuna utilità per il paziente se viene reso disponibile troppo tardi. Questa espressione riassume il dilemma di dover contemperare obiettivi in competizione, come la massimizzazione degli effetti positivi derivanti dall'introduzione tempestiva sul mercato e la possibilità di fornire informazioni esaustive dal punto di vista della sicurezza. Il nodo centrale del cambiamento è il delicatissimo equilibrio tra le evidenze disponibili in merito all'efficacia " ha affermato Rasi "e all'accesso. Mi preme però sottolineare che qualsiasi sia il nuovo impianto non potrà che poggiare su di un punto fermo stabile, la presenza di benefici superiori rispetto ai rischi".

"Anticipare l'accesso implica" ha proseguito Guido Rasi "da un lato, la necessità di accettare un livello di incertezza maggiore e, dall'altro, il rafforzamento della collaborazione tra agenzie regolatorie, prescrittori, pazienti e soggetti pagatori per potenziare gli strumenti in grado di produrre evidenze e rendere più efficace il monitoraggio, in tempo reale, a supporto delle decisioni".

"Dobbiamo iniziare a parlare quindi di 'adaptive pathways'" ha concluso Rasi "perché è necessario modificare il paradigma invalso sino ad oggi, in cui il focus riguardava il "momento magico" della concessione dell'autorizzazione, per abbracciarne uno nuovo, in cui l'attenzione si sposta sulla gestione dell'intero ciclo di vita del farmaco".

"In Europa disponiamo già di una serie di strumenti regolatori che ben si adattano al nostro contesto, caratterizzato da sfide molto significative come i prezzi dei farmaci, l'invecchiamento della popolazione e la sostenibilità dei sistemi sanitari" ha affermato in apertura della sua relazione il Direttore Generale dell'AIFA, Luca Pani, che ha paragonato l'innovazione alla "spada di Damocle". "La nuova intelaiatura del processo regolatorio" ha proseguito Pani "si basa su quattro pilastri fondamentali: l'autorizzazione in circostanze eccezionali, quella condizionata, la legislazione di farmacovigilanza e il Regolamento in materia di sperimentazioni cliniche".

Pani ha poi ricordato il modello adottato dall'AIFA che "unisce la valutazione di Health Technology Assessment (HTA) con quella clinica, svolgendo in parallelo e interamente al suo interno i processi di valutazione del rapporto rischio-beneficio e beneficio-prezzo. I dati prodotti in questa sede sono poi validati dalle performance del farmaco nel contesto reale attraverso le ulteriori evidenze, raccolte grazie al monitoraggio, che vengono poi immesse nuovamente nel processo di valutazione".

L'esperienza dell'AIFA si avvale anche di strumenti come il "dialogo in fase precoce con l'industria relativamente sia ad aspetti puramente clinici e regolatori sia a quelli farmacoeconomici e di HTA, attraverso le consulenze scientifiche preliminari (26 quelle realizzate dal 2011 ad oggi) e i meccanismi di rimborso condizionato (Managed Entry Agreements). In questo campo AIFA tende verso l'adozione del payment by results, ovvero il rimborso del farmaco solo in quei pazienti in cui la sua efficacia viene prodotta e dimostrata”.  

I Registri di monitoraggio, sono, secondo Pani "una delle armi più efficaci a disposizione dei regolatori", quelli concepiti e adottati dall'AIFA sono “veri e propri database dinamici che valutano l’utilizzazione nella pratica clinica dei medicinali”.

In questo momento" ha proseguito Pani "i Registri di monitoraggio dell'AIFA raccolgono nel rispetto assoluto della privacy i dati relativi a circa 320.000 trattamenti univoci al livello del singolo paziente. La consultazione consente di generare informazioni di assoluta utilità grazie all'accesso in tempo reale al database, alla ricerca per patologia e tipo di trattamento erogato, città, persino ospedale e reparto, incluse le variazioni temporali nelle prescrizioni”.

"Per governare l'innovazione" ha concluso il Direttore Generale dell'AIFA "c'è bisogno di un approccio integrato che possa sfruttare sinergicamente le valutazioni scientifiche, le informazioni dell'HTA e i dati di farmacovigilanza in un ciclo che si autoalimenta in maniera costante".

Consulta le Linee Guida per la presentazione di richieste di Scientific Advice all'AIFA

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