Editoriale : indice
Uno
dei terreni di maggiore incontro tra le politiche regolatorie e le
"prove di efficacia" è sicuramente rappresentato dalle note limitative
della Commissione Unica del Farmaco (CUF).
Con l'introduzione delle note, risalente al 1994 e avvenuta poco dopo la stesura della lista dei medicinali a totale o parziale rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale (classi A e B), vennero adottate delle limitazioni alla prescrizione di alcuni farmaci rispetto alle indicazioni terapeutiche ufficialmente registrate.
L'obiettivo principale che la CUF aveva deciso di porsi era quello di definire, quando opportuno, alcuni ambiti di rimborsabilità nella medicina generale, senza interferire con la libertà di prescrizione. Veniva in questo modo concepito un nuovo strumento regolatorio teso ad orientare le scelte terapeutiche a favore delle molecole più efficaci e maggiormente sperimentate rispetto ai medicinali definiti di seconda scelta in quanto con un profilo di efficacia e di sicurezza più incerto.
In questo senso, tra gli strumenti che regolano l'accesso ai farmaci, le note, più di altre norme, si ispirano ai criteri della medicina basata sulle prove di efficacia. Si fondano cioè sui risultati, criticamente valutati, di sperimentazioni cliniche randomizzate e, possibilmente, multiple. La revisione periodica delle note CUF/AIFA risponde, quindi, appieno all'esigenza di aggiornare le limitazioni rispetto alle nuove evidenze disponibili nella letteratura scientifica.
Sotto il profilo metodologico, la versione aggiornata delle note, nella forma concisa (Executive Summary), è stata sottoposta ai commenti critici dei rappresentati delle più importanti parti coinvolte: produttori, distributori, prescrittori, pazienti. Le critiche e i suggerimenti raccolti sono stati considerati per integrare e, ove ritenuto necessario, modificare la versione finale delle note stesse. Alla versione concisa è stata, quindi, aggiunta una parte più estesa che illustra i criteri, le motivazioni ed i riferimenti bibliografici su cui si basa ogni singola nota.
Secondo i criteri applicati nel corso dell'attuale revisione, sostanzialmente simili a quelli seguiti in passato, un farmaco può essere sottoposto a nota limitativa:
Particolare attenzione è stata posta alla semplificazione dello stile redazionale, allo scopo di facilitarne l'interpretazione e l'applicazione nella pratica clinica e della medicina generale. In questo senso la nota è sostanzialmente divisa in due parti:
Si consolida in questo modo una metodologia che è già stata applicata con successo ai farmaci per il morbo di Alzheimer (Progetto CRONOS), all'impiego di interferone e ribavirina per l'epatite C (Progetto IMPROVE) e all'uso dei farmaci biologici nell'artrite reumatoide (Progetto ANTARES).
Il senso delle note limitative rimane, comunque, quello di essere uno strumento di appropriatezza, intendendo con quest'ultimo termine, spesso abusato, che l'impiego del farmaco sia sicuro e che la prescrizione riguardi indicazioni cliniche per le quali, a certe condizioni d'impiego (dose, durata, via di somministrazione, interazioni, ecc.), lo stesso si sia dimostrato efficace.
Con l'introduzione delle note, risalente al 1994 e avvenuta poco dopo la stesura della lista dei medicinali a totale o parziale rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale (classi A e B), vennero adottate delle limitazioni alla prescrizione di alcuni farmaci rispetto alle indicazioni terapeutiche ufficialmente registrate.
L'obiettivo principale che la CUF aveva deciso di porsi era quello di definire, quando opportuno, alcuni ambiti di rimborsabilità nella medicina generale, senza interferire con la libertà di prescrizione. Veniva in questo modo concepito un nuovo strumento regolatorio teso ad orientare le scelte terapeutiche a favore delle molecole più efficaci e maggiormente sperimentate rispetto ai medicinali definiti di seconda scelta in quanto con un profilo di efficacia e di sicurezza più incerto.
In questo senso, tra gli strumenti che regolano l'accesso ai farmaci, le note, più di altre norme, si ispirano ai criteri della medicina basata sulle prove di efficacia. Si fondano cioè sui risultati, criticamente valutati, di sperimentazioni cliniche randomizzate e, possibilmente, multiple. La revisione periodica delle note CUF/AIFA risponde, quindi, appieno all'esigenza di aggiornare le limitazioni rispetto alle nuove evidenze disponibili nella letteratura scientifica.
Sotto il profilo metodologico, la versione aggiornata delle note, nella forma concisa (Executive Summary), è stata sottoposta ai commenti critici dei rappresentati delle più importanti parti coinvolte: produttori, distributori, prescrittori, pazienti. Le critiche e i suggerimenti raccolti sono stati considerati per integrare e, ove ritenuto necessario, modificare la versione finale delle note stesse. Alla versione concisa è stata, quindi, aggiunta una parte più estesa che illustra i criteri, le motivazioni ed i riferimenti bibliografici su cui si basa ogni singola nota.
Secondo i criteri applicati nel corso dell'attuale revisione, sostanzialmente simili a quelli seguiti in passato, un farmaco può essere sottoposto a nota limitativa:
- quando è autorizzato per diverse indicazioni cliniche, di cui solo alcune per patologie rilevanti;
- quando è finalizzato a prevenire un rischio che è significativo solo per uno o più gruppi di popolazione;
- quando si presta non solo a usi di efficacia documentata, ma anche a usi impropri.
Particolare attenzione è stata posta alla semplificazione dello stile redazionale, allo scopo di facilitarne l'interpretazione e l'applicazione nella pratica clinica e della medicina generale. In questo senso la nota è sostanzialmente divisa in due parti:
- la prima che riassume gli elementi regolatori, e maggiormente rilevanti ai fini delle limitazioni e delle indicazioni all'uso, attraverso i quali il Servizio Sanitario Nazionale riconosce la rimborsabilità dei farmaci inclusi nella nota;
- la seconda riguardante, invece, i criteri e le considerazioni tecnico-scientifiche alla base delle decisioni della CUF/AIFA nell'assumere tali limitazioni.
Si consolida in questo modo una metodologia che è già stata applicata con successo ai farmaci per il morbo di Alzheimer (Progetto CRONOS), all'impiego di interferone e ribavirina per l'epatite C (Progetto IMPROVE) e all'uso dei farmaci biologici nell'artrite reumatoide (Progetto ANTARES).
Il senso delle note limitative rimane, comunque, quello di essere uno strumento di appropriatezza, intendendo con quest'ultimo termine, spesso abusato, che l'impiego del farmaco sia sicuro e che la prescrizione riguardi indicazioni cliniche per le quali, a certe condizioni d'impiego (dose, durata, via di somministrazione, interazioni, ecc.), lo stesso si sia dimostrato efficace.
