Farmaci essenziali per i bambini

Una strada delimitata da alti filari: i documenti, i provvedimenti legislativi e le iniziative prodotte recentemente per disporre di farmaci sicuri ed efficaci per i bambini.

Questo inusuale accostamento tra lo snap di Elliott Erwitt, in Provenza nel 1955, e i farmaci per i bambini rimanda alla constatazione di quante e quali assonanze e similitudini possano generare dalla riflessione sull’interazione delle forze e degli strumenti espressivi e relazionali, apparentemente distanti tra loro. Un momento della vita: colto al volo con la fotografia; deciso da percorsi logici per la prescrizione di un farmaco. “Si tratta di ciò che vedi e non di quello che crei” sostiene Erwitt, definendo la fotografia come un gioco e in quanto tale affine ai bambini.
Le affinità dell’immagine provenzale con le problematiche associate all’uso razionale dei farmaci per i bambini sono molteplici. Il bambino è un piccolo adulto? Certamente no: per quanto simili, il profilo farmacocinetico e quello farmacodinamico variano considerevolmente durante lo sviluppo. È l’adulto che guida (dà il consenso), ma fino a quando? La direzione soddisfa principalmente i bisogni (terapeutici) dell’adulto e molto meno quelli del bambino. Tuttavia la fotografia ritrae un’azione in movimento con un percorso già fatto (il bambino si volge indietro) e altro ancora da fare: proprio come sta accadendo per la sperimentazione clinica pediatrica e per le attività regolatorie in Europa. Una strada delimitata da alti filari: i documenti, i provvedimenti legislativi e le iniziative prodotte recentemente per disporre di farmaci sicuri ed efficaci per i bambini. Una buona fotografia è quella che raccoglie in sé, in modo semplice, il maggior numero di sensazioni e significati, e stimola riflessioni. Quello che solo parzialmente può fare un logo. Sarà forse per questo che l’apposito Gruppo di lavoro europeo presso l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMEA) non è ancora riuscito a concordare un logo da apporre sulle confezioni dei medicinali per i bambini? E se si stampigliasse sui contenitori Provence di Elliott Erwitt?
Nel 2003 la Direzione Generale della Valutazione dei medicinali e della Farmacovigilanza del Ministero della Salute (oggi AIFA) pubblicò la Guida all’uso dei farmaci per i bambini. Lo scopo principale fu quello di mettere a disposizione di medici e farmacisti uno strumento essenziale (accurato ed efficace) per l’uso dei farmaci per i bambini. La necessità di una Guida pediatrica era motivata dal fatto che molti dei farmaci somministrati ai bambini (oltre la metà di quelli somministrati in ospedale e un terzo di quelli nelle cure primarie) erano utilizzati per indicazioni, a dosaggi o con formulazioni differenti da quelli per cui era stata concessa la licenza d’uso: utilizzo off-label. Un approccio non solo nazionale, ma particolarmente critico in Italia, come alcuni studi farmaco epidemiologici avevano documentato. Una delle aspettative indirette della Guida era rappresentata dal fatto che la sua consultazione (anche dopo eventuali aggiornamenti) avrebbe meglio indirizzato la scelta terapeutica restringendo l’eccessiva (perché inappropriata) e ampia lista di farmaci prescritti ai bambini italiani. Purtroppo questo non si è avverato e, dopo un lustro, la situazione è pressoché identica. Anche per il 2007 le analisi della banca dati ARNO (Progetto collaborativo tra il Cineca di Bologna e l’Istituto “Mario Negri” di Milano) riconfermano quanto avviene ormai da un decennio: sono circa 650 i principi attivi prescritti a carico del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) ai bambini non ospedalizzati, a cui corrispondono alcune migliaia di formulazioni e specialità; un terzo di questi farmaci è utilizzato con modalità off-label; 20 principi attivi coprono (nella pratica) circa 2/3 del totale delle prescrizioni. Anche la situazione in ospedale, dove la tradizione e la normativa dei Prontuari Terapeutici è ormai trentennale, seppur più contenuta di quella extra-ospedaliera, necessita di un aggiornamento delle liste pediatriche basato su criteri di documentata efficacia e sicurezza.

Non solo in Italia

Questa situazione non è peculiare della realtà italiana, ma comune a livello internazionale, sebbene non ovunque così critica, come il Rapporto congiunto UNICEF-OMS Essential medicines for children dell’agosto 2006 ribadiva, quasi ad annunciare l’approvazione di una serie di provvedimenti legislativi e l’attivazione di iniziative, in particolare europei, volti a cancellare quella “disattenzione” nei confronti dei farmaci per i bambini e che possono essere così riassunti:
dicembre 2006, viene approvato il “Regolamento europeo per la sperimentazione di farmaci per i bambini”;
gennaio 2007, entrano in vigore le “Linee guida per la conduzione di studi di farmacovigilanza per i farmaci utilizzati nella popolazione pediatrica”;
maggio 2007, viene approvata all’Assemblea dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) la risoluzione Better medicines for children che descrive alcune strategie per migliorare l’accesso ai farmaci essenziali adeguati per qualità alla popolazione pediatrica;
luglio 2007, viene stilata la prima lista di farmaci essenziali ad uso pediatrico (200 farmaci, 450 formulazioni);
settembre 2007, viene pubblicato il documento tecnico dell’OMS Promoting safety of medicines for children;
febbraio 2008, vengono pubblicate da parte dell’EMEA le raccomandazioni Ethical considerations for clinical trials on medical products conducted with the paediatric population.
Alcuni dei bisogni (e una parte del diritto) dei bambini di disporre di farmaci efficaci e sicuri e utilizzati in modo razionale dovrebbero essere quindi evasi, sebbene i tempi necessari non saranno brevi. In base ai 10 punti critici che caratterizzano la relazione farmaci-bambini (box 1), con l’iniziativa di maggio 2007, l’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) confida, nell’arco di cinque anni, di migliorare la salute globale dei bambini. Le priorità sono state individuate (box 2), ma affinché un qualche risultato, seppur minimo, possa essere raggiunto, anche in limitati contesti geografici, sarà necessaria la collaborazione della comunità scientifica, dell’industria farmaceutica, della società civile e degli operatori sanitari oltre al supporto, anche economico, degli organi politici (nazionali e internazionali). Sono trascorsi 30 anni dalla stesura della prima lista di farmaci essenziali, avvenuta sotto l’egida dell’OMS, approvata e adottata (allora) da una dozzina di nazioni. A tutt’oggi gli aggiornamenti di questa prima lista sono stati 15 e l’attività è parte di uno specifico Programma dell’OMS (Essential drugs) a cui aderiscono 156 nazioni. I risultati raggiunti dal Programma sono: 100 nazioni hanno una propria organizzazione e politica nazionale del farmaco (per esempio un’agenzia nazionale del farmaco); 135 nazioni hanno prodotto formulari terapeutici nazionali; 83 nazioni hanno organizzato un sistema di farmacovigilanza nazionale collegato a quello internazionale dell’OMS; 33 nazioni hanno istituito una procedura nazionale di controllo dei prezzi, della pubblicità e dell’informazione sui farmaci. Sulla base dei risultati raggiunti (sebbene non tutti quelli attesi) è stato costituito, presso l’OMS, un apposito Gruppo di lavoro internazionale che nel luglio 2007 ha stilato la prima lista di farmaci essenziali pediatrici.
Nel frattempo sarà compito dell’Agenzia Italiana del Farmaco, anche attraverso il Gruppo di lavoro “Farmaci e bambini” costituito nel 2006 (un segno dell’attenzione rivolta, con determinazione, alla popolazione pediatrica da parte dell’Agenzia), definire un programma condiviso, con le regioni, di monitoraggio attento e costante dell’uso razionale dei farmaci nella popolazione pediatrica. Nell’ambito della programmazione non dovranno mancare interventi educativi e formativi, partecipati e condivisi (e tra questi, per esempio, anche la produzione di un formulario terapeutico pediatrico), rivolti agli operatori sanitari, ai familiari e agli stessi pazienti (seppur piccoli), con l’obiettivo di rendere l’assistenza prestata, e ricevuta, nell’ambito del SSN più aderente ai bisogni di salute della popolazione pediatrica; somministrando farmaci secondo criteri di appropriatezza, di efficacia, di sicurezza e di economicità. Una garanzia “essenziale” del diritto alla salute per tutti i bambini (e i loro genitori).

Maurizio Bonati
Responsabile Laboratorio
per la Salute Materno-Infantile
IRFMN, Milano