Questa sezione è stata predisposta per rendere facilmente accessibili tutti gli atti, normativi ed amministrativi, emanati in merito all'art. 1, comma 4, della legge 648/96 e verrà costantemente aggiornata.
Comunicato sull'ambito di applicazione dell'art.1, comma 4, D.L. 536/96, convertito dalla legge 648/96.
E' una legge che consente di erogare a carico del S.S.N., quando non vi è alternativa terapeutica valida, previo parere della CUF (ora Commissione consultiva Tecnico Scientifica dell’AIFA - CTS):
I medicinali che acquisiscono parere favorevole dalla CTS vengono inseriti in un elenco.L'elenco è visionabile in questa sezione insieme ai provvedimenti/determinazioni nei quali sono indicate le condizioni e le modalità d'uso dei singoli medicinali.Un elenco (aggiornato a marzo 2012) riepilogativo dei medicinali riporta le relative indicazioni terapeutiche e i riferimenti della G.U. in cui trovare i provvedimenti/determinazioni di inclusione completi.
Le modalità per accedere alla legge sono indicate nel provvedimento CUF datato 20 luglio 2000 (art. 2).
A. Attenersi alle indicazioni riportate nel provvedimento/determinazione di inserimento specifico per ogni medicinale nel rispetto di quanto previsto nel provvedimento CUF 20 luglio 2000 in merito a:
B. Utilizzare, per la trasmissione all’AIFA, le schede predisposte per:
3,4 diaminopiridinaTrattamento sintomatico della sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS) negli adultiG.U. n. 25 del 31.01.2012
6-mercaptopurinaPazienti affetti da malattia di Crohn con indicazione al trattamento immunosoppressivo con azatioprina (pazienti steroido-dipendenti/resistenti/intolleranti), ma che abbiano sviluppato intolleranza a tale farmacoG.U. 27.12.2011 n. 300
Acido cis-retinoico Trattamento adiuvante neuroblastoma stadio 3° e 4°G.U. 19.09.2000 n. 219 Errata Corrige 04.10.2000 n.232 Adalimumab Trattamento di pazienti con uveite severa refrattaria correlata ad Artrite Idiopatica Giovanile, che abbiano dimostrato intolleranza o resistenza al trattamento con infliximabG.U. 07.02.2007 n. 31Rettifica G.U. 19.04.2007 n. 91
Adenosin-deaminasi (Adagen) Immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosindeaminasi G. U. 03.03.1999 n. 51
AfamelanotideTrattamento della protoporfiria eritropoieticaG.U. n. 112 del 15/5/2010
Bevacizumab (Avastin)Trattamento delle maculopatie essudative non correlate all'etàTrattamento del glaucoma neovascolare.G.U. 17.11.2010 n. 269Biotina Deficit multiplo di carbossilasi nelle due forme: deficit di biotinidasi, deficit di olocarbossilasi sintetasiG. U. 10.02.2001 n. 34 Bortezomib (Velcade) In combinazione con desametasone per il trattamento dei pazienti affetti da Mieloma Multiplo refrattario/recidivatoG. U. 22.06.2009 n. 142 Ciclosporina A Nefrite lupicaG. U. 20.12.1999 n. 297
Cinacalcet cloridratoTrattamento dell’ipercalcemia indotta da iperparatiroidismo secondario nei pazienti portatori di trapianto renaleG. U. 20.07.2011 n. 167
Crisantaspasi (Erwinase)Trattamento di pazienti in età pediatrica affetti da Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) che non tollerino il trattamento di prima linea con pegaspargasiG.U. n. 25 del 31.01.2012
D-penicillaminaTerapia del Morbo di WilsonG.U. 20.06.2011 n. 141
D-penicillaminaTerapia della cistinosi/cistinuria, in tutti i casi in cui si ritenga indispensabile l’impiego di tale farmaco, in alternativa o in associazione con altri presidi terapeutici compatibiliG. U. 20.07.2011 n. 167
D-penicillaminaTerapia delle intossicazioni professionali, accidentali o terapeutiche da piombo ed oro. Test di Ohlsson per la diagnosi dell’intossicazione da piomboG. U. 20.07.2011 n. 167Eculizumab (Soliris)Trattamento dell’emolisi intravascolare dei pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN) che non abbiano ricevuto in precedenza trasfusioni.G.U. 05.01.2009 n. 3 (rettifica)
Eculizumab (Soliris)Terapia della Sindrome Emolitico Uremica (SEU) atipicaG.U. 20.06.2011 n. 141Epoetina alfa e beta Sindromi mielodisplastiche G.U. 10.03.2000 n. 58
Idebenone (Mnesis)Trattamento della miocardiopatia nei pazienti affetti da Atassia di Friedreich.G.U. 9/05/09 n. 106
Idrossiurea Trattamento di pazienti con beta talassemia non trasfusione-dipendente e con sindromi falcemiche che presentino una sintomatologia grave e/o invalidanteG.U. 9/06/06 n. 132
Infliximab Trattamento di pazienti con uveite severa refrattaria correlata ad Artrite Idiopatica GiovanileG. U. 07.02.2007 n.31Rettifica G.U. 19.04.2007 n. 91
Interferone alfa-2a ricombinante e interferone alfa-2b ricombinante In monoterapia nel trattamento dell’epatite acuta da HCVG. U. n. 266 del 14/11/09
Interferone alfa-2b Micosi fungoideG. U. 14.04.2003 n.87
Interferone alfa ricombinanteTrattamento della trombocitemia essenziale per i pazienti non candidabili ai trattamenti ora disponibili sul mercatoG.U. 28.05.2007 n. 122
Interferone alfa ricombinante Particolari EmangiomiG. U. 02.03.1999 n. 50
Interferone alfa ricombinanteForme refrattarie M. Behçet G. U. 21.04.99 n.92
Interferone gamma Fibrosi polmonare idiopatica G. U. 15.06.2000 n. 138
Istamina dicloridratoTerapia di mantenimento nei pazienti adulti con leucemia mieloide acuta in prima remissione trattati contemporaneamente con interleuchina-2G. U. 09/01/2012 n. 6 (proroga)
Lamivudina Profilassi della recidiva di epatite HBV correlata dopo trapianto di fegato, nei pazienti HBV-DNA positivi prima del trapianto, in associazione alle Ig G specifiche G. U. 19.09.2000 n. 219
Lamivudina Profilassi della riattivazione dell’epatite B in portatori inattivi di HBsAg in corso di terapia immunosoppressiva e di soggetti HBsAg-negativi e anti-HBc positivi candidati a terapie fortemente immunosoppressive, in quanto a rischio significativo di epatite B occulta passibile di riattivazione. Profilassi dell’epatite B in riceventi di trapianto epatico da donatori HBsAg negativi e anti-HBc positivi. G. U. 29.04.2010 n. 99
L-Arginina Patologie conseguenti a difetti enzimatici del ciclo dell'ureaG. U. 10.03.00 n.58
Lenalidomide Trattamento di pazienti anemici trasfusione-dipendenti, con sindrome mielodisplastica a rischio basso o intermedio -1, portatori di delezione 5q- associata o meno ad altre anomalie cromosomiche.G.U. n.286 del 7/12/2010 (Proroga)
LevocarnitinaPatologia: «Aciduria organica e difetti della beta-ossidazione degli acidi grassi».G.U. n.286 del 7/12/2010
Metotrexato Trattamento medico della gravidanza ectopicaG. U. 21.01.2008 n. 17
Mexiletina (Mexitil)Patologia: «Nelle malattie neuromuscolari, per il trattamento delle miotonie distrofiche e non distrofiche da alterazione della funzione del canale del cloro o del sodio».G.U. n.201 del 28/08/2010
Micofenolato mofetile Malattia "trapianto verso ospite", acuta e cronica, resistente o intollerante tratt. 1° e 2° linea, dopo trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche G. U. 19.09.2000 n. 219
Mitotane (Lysodren) Sindrome di Cushing grave G. U. 05.09.2000 n. 207
Octreotide Acetato Diarrea secretoria refrattaria G.U. 15.07.2005 n. 163 Octreotide Ipotensione ortostatica grave in disfunzioni generalizzate del Sistema Nervoso Vegetativo G.U. 15.06.2000 n. 138 Octreotide Acetato Fistole pancreatiche G.U. 15.07.2005 n. 163 Octreotide formulazione a rilascio prolungato Angiomatosi non suscettibile di altri trattamenti farmacologici e/o asportazione chirurgicaG.U. 24.03.2001 n. 70
Ribavirina Terapia della recidiva da HCV in pazienti già sottoposti a trapianto di fegato per epatopatia cronica C, in combinazione con interferone alfa ricombinante o peghilato o in monoterapia se esistono controindicazioni o intolleranza agli interferoni G.U. 13.04.2011 n. 85
Ribavirina Terapia dell’epatite cronica e della cirrosi compensata da virus dell’epatite C, in combinazione con gli interferoni peghilati, nei pazienti con talassemia major o talassemia intermedia che necessitano di terapia trasfusionale G.U. 09.01.2012 n. 6 (proroga)
Tafamidis meglumineTrattamento orale dell'amiloidosi ereditaria da transtiretina (ATTR) nei pazienti adulti con polineauropatia sintomatica.G.U. n. 17 del 22/01/2011
Terlipressina Trattamento della sindrome epatorenale in pazienti con cirrosi epatica, in associazione alla somministrazione di albumina umana. G. U. 29.04.2010 n. 99 Tetraidrobiopterina Iperfenilalaninemia da carenza congenita di 6-piruvoiltetraidropterina sintetasi G. U. 02.12.1998 n. 282 Tiopronina Cistinuria in associazione all'alcalinizzazione delle urineG. U. 06.04.2001 n. 81
Tireotropina alfa (Thyrogen)Somministrazione post-tiroidectomia in pazienti affetti da carcinoma differenziato della tiroide (CDT) in terapia ormonale soppressiva (THST) per il trattamento con iodio radioattivo (131I) delle lesioni secondarie loco-regionali e a distanza iodio-captanti, che presentino una delle seguenti condizioni:
G. U. 20.07.2011 n. 167 Trientine dicloridrato Trattamento del Morbo di Wilson per i pazienti per i quali la D-penicillamina sia inefficace, insufficientemente efficace, non tollerata o controindicata.G. U. 20.07.2011 n. 167 (ulteriore modifica)Valganciclovir Trattamento "pre-emptive" dell’infezione da CMV in pazienti sottoposti a trapianto di midollo osseo o di cellule staminali emopoietiche.G. U. 21.01.2008 n. 17 Zinco solfato Trattamento del Morbo di Wilson per pazienti non candidabili o non rispondenti al trattamento con zinco acetato.G. U. 23.04.2008 n. 96 Errata Corrige 03.05.2008 n. 103
Sono disponibili le liste aggiornate di farmaci con uso consolidato, sulla base dei dati della letteratura scientifica, per indicazioni anche differenti da quelle previste dal provvedimento di autorizzazione all'immissione in commercio, nel trattamento dei tumori solidi nell'adulto, nel trattamento dei tumori pediatrici, nel trattamento delle neoplasie e patologie ematologiche, nel trattamento di patologie neurologiche e nel trattamento correlato ai trapianti.E' altresì presente una nuova lista (Allegato 6) relativa ai radiofarmaci con uso consolidato sulla base dei dati della letteratura scientifica.
Normativa internazionale sulla sperimentazione clinica: tutti i decreti e le circolari ministeriali sulla sperimentazione clinica.
Decreto Ministeriale 15 novembre 2011“Definizione dei requisiti minimi per le organizzazioni di ricerca a contratto (CRO) nell’ambito delle sperimentazioni cliniche di medicinali” (Gazzetta Ufficiale n. 11 del 14 gennaio 2012).
