Terapie avanzate
Negli ultimi anni il mondo scientifico ha riposto particolare attenzione verso la ricerca e lo sviluppo di una nuova categoria di farmaci biologici, basati su materiale genetico, cellule e tessuti che si sono dimostrati efficaci nella cura di svariate patologie. Questi farmaci presentano caratteristiche del tutto particolari e, proprio in virtù delle loro peculiarità, la loro produzione e sperimentazione è strettamente regolata a livello internazionale. Tale regolamentazione impone criteri specifici e selettivi atti a garantire, in primo luogo, la sicurezza del prodotto finale poiché destinato alla somministrazione a pazienti.
La procedura di autorizzazione all’immissione in commercio prevede un’unica valutazione della qualità, della sicurezza e dell’efficacia del prodotto effettuata dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ed è valida in tutti i paesi dell’Unione Europea.
Nonostante gli avanzamenti tecnico-scientifici siano continui e alimentino sempre più grandi e ragionevoli speranze per la cura di patologie ad oggi non curabili e/o fortemente invalidanti, si conta ad oggi una sola autorizzazione in commercio in Europa (ChondroCelect) di medicinali per terapie avanzate. Diversi sono invece i prodotti utilizzati nell’ambito delle sperimentazioni cliniche nei centri autorizzati dall’ Istituto Superiore di Sanità e dall’AIFA. Informazioni in merito ai prodotti per terapie avanzate attualmente in fase di sperimentazione sono disponibili sulla pagina “sperimentazione e ricerca” sul sito AIFA.
I medicinali per terapie avanzate comprendono tutti quegli interventi terapeutici di nuova generazione definiti come: terapia genica, terapia cellulare e terapia tissutale.
La terapia genica è una tecnologia medica nella quale il DNA è direttamente utilizzato come una sostanza farmaceutica. Con questa tecnica, i geni o frammenti di questi vengono inseriti nel corpo umano con lo scopo di prevenire, trattare o curare una malattia. La terapia genica può potenzialmente curare molte malattie o disfunzioni sia genetiche che acquisite.
Si parla di terapia cellulare nel caso di preparazioni contenenti cellule vive allo scopo di ottenere un effetto terapeutico, diagnostico o preventivo. A tal fine le cellule subiscono “manipolazioni” più o meno estese quali ad esempio la selezione cellulare, l’espansione in vitro, la generazione di cloni anti infettivi o anti neoplastici. Le cellule maggiormente utilizzate nella messa a punto di prodotti di terapia cellulare sono le cellule staminali adulte: cellule non specializzate che possono essere selezionate da vari tessuti dell’organismo e dotate della singolare capacità di differenziarsi in diversi altri tipi di cellule del corpo. Le cellule possono essere autologhe (ricevente e donatore sono la stessa persona), allogeniche (il donatore e il ricevente sono due persone diverse) e xenogeniche (le cellule del donatore provengono da animale).
I prodotti di terapia tissutale contengono o consistono di cellule o tessuti ingegnerizzati somministrati agli esseri umani allo scopo di rigenerare, riparare o sostituire un tessuto umano. I primi prodotti messi a punto sono la cute artificiale, le ossa e la cartilagine.
Contatti
 | Unità Terapie AvanzateDirigente: Cristina Pintus |